专注于研发的生物制药公司天演药业近日与药明生物达成合作意向，委托药明生物生产其作为药品上市许可持有人(MAH)申报的新药。当双方负责人的手紧紧握在一起时，就意味着他们已经达成信任和默契，并且会一直牵手走下去……

 

　　药品上市许可持有人制度试点自2015年11月4日获得全国人大授权，到5月26日药品上市许可持有人制度试点方案出台，一直在业内备受关注，成为我国药品审评审批制度改革的重点内容之一。业内人士认为，制度的实施为药物创新开辟了新的路径，有利于研发创新之路越走越宽。

 

　　亮点：不再“卖青苗”

 

　　药品上市许可持有人制度最大的亮点就是将药品上市许可与生产许可相分离，使研发机构、科研人员等以前不具备相应生产资质的主体，得以通过合作或委托生产的方式获得药品上市许可，有利于调动研发人员的积极性，同时也有利于减少重复建设、提高产能利用率。

 

　　据了解，之前，国内的药品上市许可施行的是生产与上市合并管理的审批制度，药品获得上市许可需要与生产企业绑定。在这种情况下，研发型企业只有两种选择：一是卖批件，二是自建工厂。“有了药品上市许可持有人制度，就意味着科研机构、科研人员等非生产企业主体，将能以持有人的身份享有技术创新所带来的最终市场收益，不用再“卖青苗”了，可以自己亲眼看着研发的成果变成产品。另一方面，研发人员更了解药物研发的技术过程，更有能力不断发展和创新技术，研发后劲更足，有利于促进研发良性循环的形成。”上海市食品药品监管局副局长陈尧水说。

 

　　江苏省无锡市食品药品监管局局长许伟英认为，药品上市许可持有人制度借鉴和吸收了国际先进经验，强化申请人与持有人的责任主体地位，体现质量源于设计的药品质量全生命周期控制理念，必将激发药物创新积极性，优化资源配置，促进我国医药产业健康发展。

 

　　进展：165个注册申请已受理

 

　　去年12月，齐鲁制药的抗肿瘤新药吉非替尼原料药获批上市，成为首个药品上市许可持有人试点品种，该药的上市将打破原研企业的市场垄断,降低抗癌药物的价格,解决国内患者用药的可及性。

 

　　作为一项以鼓励创新为导向的药品审评审批制度，自出台以来就受到众多研发型企业的青睐。广东、上海、江苏、山东等省份申报踊跃，截至去年底，全国共受理165个药品上市许可持有人注册申请，申报数量较多的省份包括：广东47个，江苏38个，上海25个，山东23个。

 

　　受理的注册申请中，有很多来自创新研发型公司，大多是海外研发人才归国创业。在上海张江开发区，就有着像再鼎医药、华领医药等一批这样的研发型企业。再鼎医药首席执行官杜莹博士告诉记者，公司有着高端研发人才和较强的研发能力，但如果投资建厂则需要耗费大量的人力物力和财力。有了药品上市许可持有人制度，公司可以把更多的精力和资源放在新药研发上，而把药品的下游生产交给更专业的企业来做，让专业的人做专业的事。“我们已经有四个产品签订了上市许可持有人委托生产意向。”杜莹说。

 

　　据测算，药品上市许可持有人制度的实施可为研发公司节省约5亿元的建厂成本，产品上市时间可缩短3-4年。

 

　　关键：受托方要靠谱

 

　　美国影片《良医妙药》因为讲述了一位伟大的父亲为了救自己患有罕见病的孩子辞职开办制药公司的故事，在医药圈广为流传，而故事的原型人物创办的Amicus生物技术公司就正在以药品上市许可持有人的形式与我国的药明生物进行合作，委托药明生物生产其研发的治疗罕见病药品。

 

　　据药明生物首席执行官陈智胜博士介绍，药明生物近年来一直跟国外企业合作，为欧美30多家公司提供药品上市许可持有人生产服务，在实践中总结了一些关于生产管理、质量管理和责任体系等方面的经验，目前已经和包括天演药业在内的国内7家企业达成了药品上市许可持有人委托合作意向。

 

　　在药品上市许可持有人制度中，受托方是不得不说的关键之一。按照试点方案要求，具备相应生产资质的生产企业，可以自行生产，也可以根据本企业的产品结构调整方案，委托受托生产企业进行生产;不具备相应生产资质的研发机构、科研人员等，也无须投资建厂或扩建生产线，只须委托试点行政区域内具备资质的药品生产企业生产即可。

 

　　在这种前提下，找到一个可信任的、靠谱的受托企业是产品成功的关键因素。天演药业首席执行官罗培志博士在接受记者采访时坦言：“我们这样的研发公司最重要的就是创意，有了好的创意如何实现商业价值?很重要的一步就是让自己设计的新药顺利进行临床试验然后投入生产。而这关键的一步让谁来做，一定要选准。要选择可信赖可托付的、具备较强研究和生产能力的企业，这样才能放心。”

 

　　难点：完善风险控制体系

 

　　药品上市许可持有人制度的难点是如何建立新型的药品监管模式和药品风险控制体系。

 

　　国家总局药化注册司负责人指出，从监管体系的角度出发，总局还要在试点的基础上不断进行深入探索，强化药品上市许可持有人的委托生产、销售、药品不良反应监测、要害救济等全过程监管，构建完善的药品风险控制体系。

 

　　江苏省局药品注册处处长王宗敏认为，药品上市许可持有人制度的顺利实施需要建立在高度诚信的前提和基础之上，然后再来界定药物临床实验的风险责任承担能力、药品质量安全的承担能力等等。

 

　　据了解，为保证药品上市许可持有人制度的顺利推行，各地也进行了有益的探索和尝试。

 

　　上海市局药品注册处处长张清告诉记者，上海张江设立了5000万元的风险救济资金，为注册在张江高科技园区内的药品上市许可持有人和受托生产企业，提供风险救济保障，并为企业购买商业责任险提供补贴。江苏、福建和浙江也提出有条件的地区争取设立药品上市许可持有人试点专项基金或风险担保基金。江苏省委托无锡市局开通了药品上市许可持有人信息平台，其中包括全省的剩余产能信息以及全省的药品上市许可持有人项目信息，两者可以在平台实现对接，有效避免了产能浪费。四川明确省级财政对全省前10位获得药品批准文号的药品上市许可持有人申请人一次性给予适当奖励。

 

　　清华大学法学院教授、博士生导师、清华大学法学院卫生法研究中心主任王晨光认为，“试玉要烧三日满，辨材须待七年期”，实践是检验真理的标准，也是最终考察一项制度能否真正良好运行的试金石。药品上市许可持有人制度需要在试点中边探索边总结，进一步在实践中验证其科学性和可行性，并将成为正在酝酿修订的《药品管理法》的核心制度之一，进而在我国药品领域全面推广实施。

 

　　来源：《中国医药报》 记者 许琳

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